急性髓系白血病(AML)是一种老年人群疾病,在低甲基化药物(HMA)失败后生存率仍然很低。在AML中,BCL‐2抑制剂维奈托克(威托克)在单药治疗和联合化疗或HMA时表现出活性。在本病例系列中,我们在奥地利萨尔茨堡三级癌症中心的一个指定患者项目中使用维奈托克(威托克)对不适合进行强化化疗和HMA难治的继发性AML(sAML)患者进行治疗。2017年4月至2018年9月,7名sAML患者接受了维奈托克(威托克)治疗。7名患者中有2名在维奈托克(威托克)启动后达到完全缓解,PFS分别为505天和352天,另一名患者在维奈托克(威托克)启动后9天内达到完全清除外周血原细胞。
在维奈托克(威托克)应答者中,我们记录了先前HMA治疗的原发性难治性疾病,2例患者有IDH1/IDH2突变,1例患者有早期骨髓增生性肿瘤。在维奈托克(威托克)应答者中发现了成髓细胞高BCL‐2和/或BIM表达,且应答者与总生存期显著相关(应答者:364天vs无应答者:24天,P=0.018)。维奈托克(威托克)单药治疗是安全的,并且能够在老年HMA治疗失败后引起继发性AML患者的持久反应。
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